Un farmaco originariamente destinato al trattamento della leucemia potrebbe avere nuova vita come trattamento per la Distrofia muscolare di Duchenne, malattia causata da un gene difettoso che porta a debolezza muscolare progressiva. La scoperta fatta dall'Università del Nevada e dalla Reno School of Medicine (UNR Med), è stata pubblicata su Molecular Therapy.
La distrofia muscolare non ha alcuna cura nota ed è dovuta alla mancanza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule dei muscoli. Di solito inizia nell'infanzia portando presto alla morte, in genere intorno ai 25 anni, per problemi cardiaci o respiratori. In precedenti ricerche gli autori dello studio avevano dimostrato, su topi, che aumentare i livelli di una proteina, l'integrin α7β1, nelle cellule muscolari interessate potrebbe alleviare i sintomi della malattia. Hanno quindi studiato più di 350.000 composti per trovare molecole che potessero aumentare la produzione di integrin α7β1. Fino a individuare SU9516, precedentemente sviluppato come trattamento per la leucemia. In una serie di esperimenti preclinici, è stato dimostrato che SU9516 ha aumentato la produzione di integrin α7β1 in cellule coltivate in laboratorio e su modelli animali, stimolando la riparazione muscolare, migliorandone funzione e struttura, rallentando gli indicatori di progressione della malattia. Il team prevede ora di eliminare dalla molecola i componenti antitumorali tossici, con l'obiettivo di testarla su pazienti.
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