L'Ente regolatorio statunitense per i farmaci (Fda) ha approvato una seconda terapia genica contro una forma di tumore del sangue: è un trattamento da somministrarsi una sola volta contro la forma aggressiva di linfoma negli adulti. l'Fda ha autorizzato l'immissione in commercio del trattamento, che utilizza la stessa tecnologia - definita CAR-T - della prima terapia genica approvata in Usa lo scorso agosto e mirata contro la leucemia dei bambini.
"In pochi decenni - ha commentato il commissario dell'Fda Scott Gottlieb - la terapia genica è passata da un concetto promettente ad una soluzione pratica contro forme di cancro letali o intrattabili". Il trattamento, informa l'azienda, costerà 373mila dollari per paziente. Sono migliaia i casi di linfoma ogni anno e la terapia genica è stata approvata per pazienti che sono stati già trattati con altre terapia avendo, però, un esito negativo. Questo nuovo trattamento, ha rilevato Frederick Locke del Moffit Cancer Center a Tampa, che ha contribuito alla sperimentazione del farmaco, "rappresenta un importante avanzamento per i pazienti che non hanno altre opzioni". Nello studio clinico, il trattamento è stato somministrato a 101 pazienti: il 72% ha registrato una diminuzione delle dimensioni del tumore e circa la metà dei pazienti trattati non mostrava segno della malattia a distanza di 8 mesi. Tuttavia, tre pazienti sono morti ed il trattamento può causare seri effetti collaterali: per questo, l'Fda ha richiesto un ulteriore studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine. La tecnica CAR-T non utilizza la terapia genica per 'riparare' i geni difettosi che hanno causato la malattia, bensì per rafforzare e risvegliare le cellule T, che sono i 'soldati' del sistema immunitario e che il cancro è spesso in grado di evadere. Le cellule T vengono quindi filtrate dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire ed uccidere le cellule tumorali; a questo punto, milioni di copie vengono prodotti. Reiniettate nel paziente, le cellule T riprogrammate possono continuare a moltiplicarsi per combattere la malattia per mesi o anni. E' quindi una immunoterapia, mirata a risvegliare il sistema immunitario per combattere il cancro. "L'approvazione da parte dell'Fda - ha commentato il presidente della Leukemia and lymphoma Spciety, Louis DeGennaro - è un passo avanti significativo per i pazienti. L'immunoterapia sta infatti cambiando drasticamente il trattamento dei tumori del sangue".
