Sta bene ma è ancora sotto stretto
monitoraggio clinico il piccolo paziente affetto da Sma al quale
il 12 gennaio scorso è stato somministrato il farmaco innovativo
Zolgensma presso l'ospedale pediatrico Giovanni XXIII
dell'azienda ospedaliero-universitaria Policlinico di Bari. È il
primo bambino pugliese, e il terzo in Italia, evidenzia una nota
dell'ospedale, a ricevere il trattamento con questo costoso
farmaco, ma anche il più piccolo in assoluto che ha avuto
accesso a questa terapia genica.
"Si tratta - spiegano i neurologi dell'ospedale pediatrico
Giovanni XXIII Delio Gagliardi e Pasquale Conti - di un farmaco
innovativo, esempio di sofisticata ingegneria genetica applicata
in campo medico per la cura di una malattia che, prima del
recente avvento di nuove strategie terapeutiche, presentava un
esito costantemente letale nell'arco di due anni di vita". "La
terapia genica - proseguono - rappresenta un'opportunità di
trattamento che va ad agire sulla correzione del difetto genico
in un'unica somministrazione nella vita, e che si aggiunge alle
altre opzioni terapeutiche oggi in uso, inserita nell'elenco dei
medicinali erogabili a carico del servizio sanitario nazionale
per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti
con diagnosi genetica o diagnosi clinica di atrofia muscolare
spinale di tipo 1".
Perché fosse eleggibile la terapia genica, il piccolo è stato
sottoposto ad alcuni esami preliminari (eseguiti presso un
laboratorio di Rotterdam che raccogli campioni di sangue da
tutto Europa). Nel frattempo gli operatori sanitari coinvolti
nel processo di somministrazione del farmaco hanno partecipato a
un training formativo da parte della casa farmaceutica. Il
farmaco, personalizzato in base al peso del piccolo paziente, è
stato ordinato dalla Farmacia ospedaliera e in pochi giorni è
stato spedito da un centro di distribuzione europeo situato in
Irlanda e conservato nella farmacia a una temperatura di -70°.
Il dirigente medico Maria Giustina D'Amelio sottolinea che
"La Sma, atrofia muscolare spinale, è una delle malattia rare
trattate dall'ospedale pediatrico Giovanni XXIII: l'unità
operativa di Neurologia pediatrica negli ultimi anni ha avuto in
trattamento 6 pazienti affetti da Sma, a cui è stato
somministrato il farmaco Spinraza".
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