Arriva in Europa una nuova arma per il trattamento di tumori solidi che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase). Il farmaco è il larotrectinib e il Comitato per i farmaci ad uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea dei farmaci (Ema) ne ha raccomandato l'autorizzazione alla vendita nell'Unione europea.
Il medicinale è indicato per i pazienti il cui tumore è diffuso o non può essere rimosso chirurgicamente, e non hanno altre valide alternative terapeutiche, e per quei tipi di cancro che non hanno avuto origine nel sangue o nel midollo spinale. Prima che i pazienti inizino il trattamento, deve essere fatto un test che confermi la presenza della mutazione nel tumore. La mutazione di fusione genetica di NTRK porta allo sviluppo di proteine che possono far crescere le cellule cancerose. Si trova con frequenza in alcuni tipi di tumori rari che colpiscono adulti e bambini, come il fibrosarcoma infantile o quello delle ghiandole salivari, e raramente anche in alcuni dei tumori più diffusi, come quello del colon e polmone. L'efficacia e sicurezza del farmaco è stata valutata in tre diverse sperimentazioni condotte su un totale di 102 pazienti adulti e bambini. Di questi, il 67% ha risposto alla terapia. "Lo sviluppo e l'autorizzazione di farmaci che agiscono selettivamente in alcuni tipi di tumore che presentano specifiche alterazioni del genoma, indipendentemente dalla sede in cui si è originato il tumore, stanno creando uno scenario assolutamente nuovo, sia sul piano della ricerca e trattamento che della regolamentazionedei farmaci, generando concrete speranze per il trattamento dei pazienti", commenta Ornella Gonzato, presidente del Trust
Paola-Rete Sarcoma Onlus. "E' attualmente in corso anche una sperimentazione di fase I/II in pazienti pediatrici - continua - con un nuovo farmaco che sembrerebbe in grado di agire contro una precisa alterazione del genoma a carico del gene RET, responsabile della produzione di una proteinacoinvolta nella regolazione della crescita cellulare". Questa specifica alterazione genetica pare essere all'origine di alcuni diversi tipi di tumori solidi, tra cui rare forme di sarcoma infantile,
indipendentemente dall'organo colpito. "Il trattamento è in altre parole mirato su precise alterazioni genetiche - conclude - e non sulla sede in cui ha avuto origine il tumore. Naturalmente la prudenza rimane assolutamente d'obbligo".