I bambini con leucemia mieloide acuta, circa 25-30 l'anno in Italia, che non rispondono ai trattamenti e per cui oggi non esistono opzioni terapeutiche potrebbero presto disporre di una nuova terapia. Entro il secondo semestre del 2024 all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma avrà avvio una sperimentazione clinica che testerà l'efficacia di una nuova terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente (Car-iNK) in bambini con leucemia mieloide acuta. Lo ha annunciato il responsabile dell'Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia Cellulare e genica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Franco Locatelli, alla presentazione della campagna "Il Futuro è dei bambini" promossa da Federfarma per sostenere la Fondazione Umberto Veronesi.
"È un progetto in cui crediamo molto", dice Locatelli. "Perché le leucemie mieloidi acute refrattarie o ricadute dopo i trattamenti convenzionali rappresentano un problema medico a oggi non risolto e quindi abbiamo la necessità di testare, e auspicabilmente validare, trattamenti innovativi. Tra questi rientra l'immunoterapia rappresentata nel caso specifico dalle cellule Car-iNK che sono una variazione rispetto alle classiche cellule Car-T che abbiamo imparato a conoscere nell'ambito della leucemia linfoblastica acuta, i linfomi e il mieloma multiplo".
Le cellule Car-iNK "rappresentano un'innovazione rispetto alle già innovative Car-T", spiega Locatelli. "Vengono preparate da un donatore terzo e sono immediatamente disponibili per il paziente che ne ha bisogno". Per le cellule iNK sviluppate dal team di Concetta Quintarelli, responsabile dell'Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori al Bambin Gesù, sono in questo momento in corso le ultime verifiche prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie. La sperimentazione verrà condotta al Bambin Gesù, nella cui officina farmaceutica verrà preparato la terapia cellulare.