Contro alcuni tumori del sangue una nuova speranza arriva dalla terapia con Car-t, basata su cellule del sistema immunitario - i linfociti T - prelevate dal paziente e modificate geneticamente in laboratorio in modo da renderle capaci di attaccare il tumore una volta reinfuse nel paziente stesso. L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato la rimborsabilità della prima e unica terapia cellulare con Car-t (ide-cel) nel trattamento del mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo.
L'Aifa, inoltre, ha approvato anche la rimborsabilità della Car-t liso-cel nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. A fare il punto, gli esperti in un incontro sul ruolo di queste nuove terapie, evidenziando che con le Car-t si sono ottenute risposte in oltre il 70% di questi pazienti.
Per il mieloma, l'indicazione riguarda i pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie e che abbiano dimostrato progressione di malattia durante l'ultimo trattamento. Come evidenziato nello studio KarMMa, pubblicato sul New England Journal of Medicine, il tasso di risposta globale con ide-cel - ovvero la percentuale di pazienti che presentava una contrazione del tumore - era del 73% e il 33% dei pazienti ha raggiunto la risposta completa, ovvero l'assenza di malattia invasiva. Nel caso del linfoma, invece, nello studio Transcend nhl 001, pubblicato su Lancet, liso-cel ha indotto una risposta, ovvero una riduzione della massa tumorale, superiore al 50% nel 73% dei pazienti con un 53% di remissioni complete.
Ogni anno, in Italia, è stato evidenziato, sono stimati circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo. "È una malattia tipica dell'anziano, l'età media alla diagnosi, infatti, è pari a circa 70 anni - afferma Michele Cavo, Direttore dell'Istituto di Ematologia Seràgnoli Irccs S.
Orsola-Malpighi -. I risultati ottenuti in pazienti che avevano esaurito ogni alternativa terapeutica sono davvero significativi". Anche la terapia Liso-cel per il linfoma è una terapia cellulare Car-t che offre un trattamento potenzialmente curativo a pazienti con prognosi fortemente negativa. Lo studio Transcend nhl 001 ha incluso 270 pazienti trattati con liso-cel: "Tre su quattro hanno ottenuto una risposta, un risultato davvero importante", spiega Armando Santoro, direttore del Cancer Center e Responsabile dell'Unità Operativa di Oncologia medica ed Ematologia all'Irccs Humanitas Research Hospital di Rozzano.
"L'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa delle prime terapie Car-t nel mieloma multiplo e nel linfoma diffuso a grandi cellule B ci rende fiduciosi - spiega Giuseppe Toro, presidente nazionale Ail (Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma) -. Le Car-t sono infatti il risultato di anni di ricerca scientifica e dello straordinario lavoro svolto nei laboratori e nella pratica clinica e costituiscono oggi la punta di diamante dell'immunoterapia".