L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di selinexor, inibitore orale selettivo della proteina Xpo1, in associazione a bortezomib e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo (un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo) sottoposti ad almeno una terapia precedente. Il nuovo trattamento, come evidenziato nello studio Boston, prolunga la sopravvivenza libera da progressione fino a 21 mesi, nei pazienti alla prima recidiva, e nei malati non esposti a bortezomib, il vantaggio arriverebbe a 29,5 mesi.
"Selinexor è il capostipite di una nuova classe di farmaci, gli inibitori della proteina di esportazione nucleare 1, Xpo1 - spiega Michele Cavo, Direttore dell'Istituto di Ematologia 'L. A. Seràgnoli', Irccs S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna e Ordinario di Ematologia presso la stessa Università-, che induce l'apoptosi, cioè la morte programmata, nelle cellule mielomatose. In una sottoanalisi dello studio Boston, selinexor in associazione a bortezomib e desametasone si è dimostrato più efficace rispetto a bortezomib più desametasone, migliorando di oltre 10 mesi la sopravvivenza libera da progressione mediana e i tassi di risposta nei pazienti alla prima recidiva. Grazie alla somministrazione monosettimanale di bortezomib, si assiste anche ad una riduzione degli accessi in ospedale per ricevere la terapia".
Aifa ha anche stabilito la rimborsabilità di selinexor, in associazione a desametasone, in pazienti sottoposti ad almeno 4 trattamenti precedenti. "Nello studio Storm, selinexor in associazione a desametasone ha evidenziato un tasso di risposte obiettive pari al 26% - continua Cavo -. La sopravvivenza libera da progressione mediana è stata di 3,7 mesi, con una sopravvivenza globale di 8,6 mesi".
La medicina personalizzata fa segnare progressi anche in una patologia molto rara come la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn), per cui per la prima volta è disponibile una terapia specifica, tagraxofusp. "E' una terapia mirata, capostipite di una nuova classe di farmaci, che agisce in maniera selettiva contro la proteina Cd123, altamente espressa sulle cellule della Bpdcn e in altre malattie di derivazione mieloide - spiega Adriano Venditti, Direttore dell'Ematologia all'Università di Roma Tor Vergata-. Nello studio, il farmaco ha ottenuto una risposta complessiva del 75%, con un tasso di risposte complete del 57%", conclude.