Malattia rara bambini, studio clinico Urbino migliora la terapia

(ANSA) - URBINO, 21 AGO - Svolta nella cura dell'atassia telangiectasia, una malattia ereditaria rara che colpisce i bambini e interessa molti organi e sistemi corporei, grazie all'Università Carlo Bo di Urbino.
    Sono stati pubblicati lo scorso 15 agosto, da Lancet Neurology, la rivista più importante al mondo nel campo della neurologia e in particolare della neurologia clinica, i risultati dello studio che ha esplorato l'uso innovativo dei globuli rossi nel trattamento della patologia in questione, il più grande studio clinico globale che si avvale della tecnologia messa a punto dall'Ateneo marchigiano.
    Condotto in 22 centri distribuiti in 12 paesi di 5 continenti, lo studio ha coinvolto 175 pazienti di età pari o superiore a 6 anni. La tecnologia impiegata in questo studio clinico è stata scoperta e brevettata dal gruppo attivo presso l'Università degli Studi di Urbino guidato dal professore Mauro Magnani che, insieme alla professoressa Luigia Rossi, ha fondato nel 2007 la start up EryDel Spa.
    "I pazienti - spiega il professore Magnani - sono stati suddivisi per ricevere il trattamento o un placebo, mostrando una significativa efficacia nei bambini di età compresa tra 6 e 9 anni, senza gli effetti collaterali solitamente associati ai corticosteroidi".
    EryDel ha portato in clinica questo approccio terapeutico innovativo con il supporto di fondi provenienti da venture capital e da alcuni finanziamenti pubblici. Recentemente l'asset è stato acquisito da Quince Therapeutics (quotato in borsa come Nasdaq: Qncx), che ha iniziato un ulteriore studio e ricevuto dalla Food and Drug Administration, l'agenzia responsabile della valutazione e della regolamentazione dei farmaci negli Stati Uniti, il riconoscimento di una fast track designation, ossia di un percorso utile a facilitare lo sviluppo e ad accelerare il processo di revisione di trattamenti in corso di sperimentazione.
    Gli sforzi scientifici ed economici sono tutti indirizzati a far sì che questa tecnologia possa diventare accessibile a tutti i pazienti, che finalmente potranno disporre di un trattamento specifico. "Questi risultati - conclude Magnani - rappresentano una pietra miliare nel trattamento dell'atassia telangiectasia.
    Abbiamo dimostrato che è possibile migliorare la qualità della vita dei nostri pazienti più piccoli con una terapia efficace e sicura". (ANSA).