In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dall'Agenzia europea dei Medicinali (Ema) per malattie e tumori rari, di questi 122 sono già disponibili in Italia: l'80% è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (Ssn) e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania.
Il gap dell'Italia rispetto alla Germania, che è prima nella classifica europea, è da attribuirsi principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell'ultimo anno: dato che non sorprende considerato il diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, che non prevede una negoziazione preventiva. "Dal documento - dice Francesco Macchia, Coordinatore di Ossfor - emergono aspetti positivi: l'Italia infatti, come si evince dall'elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da Ema, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. Osservando i dati regionali, emerge tuttavia che l'equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l'importante opportunità rappresentata dal Pnrr". Dall'analisi dei dati contenuti nel documento, effettuata da Aifa, emerge poi che la spesa sostenuta dall'Ssn per i farmaci orfani assorbe circa l'8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva, pari a 1,53 miliardi di euro (in rialzo del 9,4% rispetto al 2020). I consumi invece, si attestano a 8,4 milioni di dosi di farmaci orfani (+3,7% rispetto all'anno precedente), pari allo 0,03% del consumo complessivo di farmaci.
.