RAGAZZI

Primo animale-mosaico, modificati 29 geni diversi in simultanea

Individuate le cause di una malattia genetica che colpisce gli esseri umani

Ogni cellula presenta un singolo gene alterato, ma ciascuna diverso, un po’ come avviene in un mosaico (fonte: ETH Zurich)

Redazione Ansa

Per la prima volta sono stati modificati simultaneamente 29 geni in diversi tipi di cellule di un animale vivo: il risultato è il primo animale-mosaico che ha permesso di restringere di molto le cause di una malattia generica che colpisce gli esseri umani. La tecnica è basata sulla Crispr, le forbici molecolari del Dna, è stata sperimentata con successo nei topi e e promette di accelerare notevolmente la ricerca biomedica, soprattutto per tre malattie causate da più geni. Ottenuto al Politecnico di Zurigo, il risultato è pubblicato sulla rivista Nature.

Finora il metodo più comune per individuare le cause genetiche delle malattie è consistito nell'eliminare un singolo gene in un animale da laboratorio e osservare le conseguenze. Il problema è molte malattie sono scatenate da più di un gene e questo rende estremamente difficile determinare quanto ciascun gene sia coinvolto e in quale aspetto della patologia. Per superare questo ostacolo, i ricercatori guidati da Antonio Santinha hanno messo a punto un metodo che semplifica e velocizza molto la ricerca.

Gli autori dello studio hanno utilizzato dei virus resi inoffensivi per introdurre nell’organo di un topo vivo, in questo caso il cervello: ciascuna particella virale porta le istruzioni per distruggere un particolare gene. La miscela di virus è stata somministrata ai i topi e ogni particella virale è riuscita a raggiungere diverse aree del cervello, disattivando il gene desiderato. Di conseguenza in ogni cellula è stato alterato un gene diverso, in una sorta di mosaico molecolare. Usando questa tecnica, i ricercatori hanno ottenuto nuovi indizi su una rara malattia genetica degli esseri umani, nota come ‘sindrome da delezione 22q11.2’: finora si sapeva solo che l’origine della patologia è in una regione cromosomica contenente 106 geni, che gli autori dello studio sono riusciti a restringere a soli 3.

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