Malattie rare, allo studio terapie da scarti di plasma umano (2)

(ANSA) - LUCCA, 21 MAR - Una delle proteine identificate, le cui mutazioni causano una patologia ultra-rara con una importante componente neurodegenerativa - spiega la stessa nota -, è stata utilizzata con successo dall'unità di Biochimica del Proteoma, coordinata da Massimo Alessio dell'Irccs-Ospedale San Raffaele per la terapia di sostituzione enzimatica nel modello preclinico di questa malattia, dimostrando la validità di questo approccio per lo sviluppo di terapie per malattie genetiche rare. "Questo lavoro all'insegna dell'innovazione scientifica e industriale - afferma Andrea Caricasole di Kedrion - testimonia la costante attenzione di Kedrion nei confronti dei donatori e dei pazienti. Si tratta, infatti, di un'attività che ha molteplici valenze: etica per l'ottimizzazione della risorsa plasma; medica per lo sviluppo di nuove terapie per chi al momento non riceve adeguate risposte terapeutiche; e infine ambientale, tramite il potenziale reinserimento di un rifiuto industriale nel ciclo produttivo dell'azienda". L'attività scientifica ha unito le tecniche di spettrometria di massa al data mining ed ha permesso l'identificazione di tutte le proteine plasmatiche (proteoma) nelle frazioni di scarto, attraverso tecniche avanzate di "shotgun proteomics". Una volta identificate le centinaia di proteine contenute all'interno del plasma di scarto è stata eseguita un'analisi bioinformatica che ha permesso una "prioritizzazione" delle proteine, al fine di selezionare quella caratterizzata dal miglior potenziale terapeutico. "Lo studio è il risultato di una collaborazione storica con Kedrion, con cui la Fondazione Toscana Life Sciences - spiega Laura Salvini - condivide obiettivi di ricerca e sviluppo, mettendo a disposizione competenze tecnologiche in spettrometria di massa maturate all'interno della fondazione nel corso degli anni grazie alla presenza di un team multidisciplinare che, combinando la spettrometria di massa con l'elaborazione bioinformatica dei dati, si occupa dell'analisi trasversale di una grande varietà di campioni per investigarne il profilo proteico e metabolico". "L'impegno di Tls nei confronti delle malattie rare è una delle missioni della nostra Fondazione - aggiunge Cristina Tinti, di Fondazione Tls - Una rete che ha dimostrato tutta la sua efficacia anche attraverso questo importante progetto di Kedrion, con cui Tls ha una proficua collaborazione su vari fronti. Questi progetti dimostrano come mettendo a sistema il know how e le piattaforme tecnologiche dei centri di ricerca con l'expertise di sviluppo dell'impresa si possano conseguire importanti risultati". (ANSA). Leggi l'articolo completo su ANSA.it