Dieci bambini, provenienti da
diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato
la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec
di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata
all'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli. La
terapia, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara
forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in
entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio,
circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata
con la collaborazione tra l'Università Vanvitelli, la Fondazione
Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
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