Scoperta una nuova arma contro i tumori che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di geni NTRK. Lo dimostrano i dati su una molecola innovativa, Loxo-101, pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). Queste alterazioni genetiche sono presenti in una vasta serie di tumori e determinano un'attivazione incontrollata di un recettore, TRK, e la crescita del tumore.
Loxo-101 agisce direttamente su TRK, disattivando la via di segnalazione che consente a tali tumori di crescere. Nei dati analizzati di 55 pazienti trattati nello studio di Fase I (su pazienti adulti), nello studio NAVIGATE di Fase II e nello studio SCOUT di Fase I/II (su pazienti pediatrici), Loxo-101 ha dimostrato un'attività marcata e duratura, con un tasso di risposta pari al 75%. I dati riportati "evidenziano il potenziale di questo farmaco per i pazienti affetti da tumori con fusione TRK", afferma David Hyman, responsabile del servizio Early Drug Development presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e autore principale dell'articolo. Questi dati, prosegue, "giustificano lo screening per le fusioni TRK nei pazienti di tutte le età affetti da tumori solidi in stadio avanzato". Le fusioni genetiche di NTRK, che possono essere identificate mediante sequenziamento dei geni, sono rare ma presenti in vari tumori di pazienti pediatrici e adulti. I dati, rilevano i ricercatori, dimostrano dunque il potenziale di questo farmaco.
Loxo-101 ha ricevuto la designazione di terapia all'avanguardia, malattia pediatrica rara e farmaco orfano dall'ente regolatorio americano per i farmaci FDA. Le fusioni geniche NTRK sono anomalie cromosomiche che si verificano quando uno dei geni NTRK si lega in maniera anomala a un altro gene non correlato. Questa anomalia dà luogo a una segnalazione TRK incontrollata che può causare tumori. Le fusioni geniche NTRK si verificano raramente ma in maniera diffusa in vari tumori solidi in pazienti adulti e pediatrici, quali tumore dell'appendice, carcinoma mammario, carcinoma del colon-retto, tumore stromale gastrointestinale, fibrosarcoma infantile, tumore del polmone, carcinoma secretorio delle ghiandole salivari, melanoma, tumore del pancreas, tumore della tiroide e vari sarcomi.
