L'accordo siglato oggi tra L'agenzia italiana del farmaco (Aifa) e Novartis per la rimborsabilità della prima terapia con cellule Car-T (tisagenlecleucel - Kymriah) in Italia "segna l'inizio di una nuova era nella lotta contro il cancro". Lo afferma l'azienda farmaceutica Novartis produttrice della terapia, sottolineando che, considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre sul territorio nazionale. L'iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare la terapia. Studi scientifici, rileva Novartis, hanno dimostrato l'efficacia di tisagenlecleucel in alcune forme particolari di Leucemie e Linfomi giunte ad uno stadio finora considerato non curabile. L'utilizzo per altre tipologie tumorali è ancora in fase di ricerca e come tale da considerarsi solo sperimentale.
Novartis esprime dunque soddisfazione per l'accordo siglato con l'Autorità Regolatoria italiana "a conclusione di un lavoro di collaborazione incessante e responsabile, che permetterà ai pazienti italiani di avere accesso all'innovazione in modo sostenibile". Si tratta dunque dell'unica terapia Car-T a essere indicata in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una "nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali - afferma l'azienda - non vi sarebbero più altre opzioni di cura". "Siamo soddisfatti per questo accordo con Aifa, che permetterà di offrire ai pazienti con LLA e DLCBL che hanno esaurito qualsiasi opzione terapeutica, una terapia efficace e una nuova speranza di cura nel rispetto della sostenibilità del sistema", ha dichiarato Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology. La terapia Car-T approvata, spiega l'azienda, rappresenta "un'innovazione a 360 gradi: si tratta infatti di un 'trattamento vivo', una immunoterapia cellulare autologa, prodotta cioè a partire dai linfociti T del paziente, riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule tumorali.
Così il linfocita T diventa un'arma potentissima che intercetta le cellule tumorali distruggendole".
La LLA è la forma di tumore più frequente nei bambini e la nuova terapia Car-T "rappresenta ora una speranza di cura per quei bambini che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione". Il Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è invece una forma di Linfoma non Hodgkin (LNH) molto aggressiva e difficile da trattare soprattutto quando recidiva.
"Tisagenlecleucel dimostra che si può guarire uno stadio di malattia fino a ieri considerato non curabile - commenta Fabio Ciceri, direttore U.O. Ematologia e Trapianto di Midollo, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano -. Sono circa 700 pazienti che ogni anno esauriscono le opzioni terapeutiche standard e che, grazie a terapie di questo tipo avranno un nuovo orizzonte di vita. I dati finora disponibili, infatti, ci mostrano una durata prolungata della risposta e una probabilità di sopravvivenza che si mantiene stabile con il tempo". L'accordo siglato, conclude Novartis, "raccoglie inoltre la sfida posta dall'avvento delle terapie avanzate nel contesto terapeutico italiano e prevede il ricorso ad un innovativo sistema di rimborso basato sui risultati terapeutici della terapia nel tempo. Questa modalità potrà garantire l'accesso ai pazienti eleggibili alla terapia preservando l'obiettivo comune della sostenibilità di sistema".
