Una terapia sperimentale basata su farmaci 'target', cioè mirati, aumenta da 12 a 24 mesi l'aspettativa di vita dei bambini colpiti da glioma diffuso della linea mediana, un tumore cerebrale molto aggressivo e non operabile. Il risultato arriva da uno studio basato sulla caratterizzazione genetica del tumore di ciascun paziente, condotto da ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e pubblicato su Therapeutic Advances in Medical Oncology.
I gliomi diffusi della linea mediana sono tumori tipici dell'età pediatrica caratterizzati da mutazioni della proteina H3K27M. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello (ponte), che regolano funzioni vitali e si diffondo rapidamente.
In Italia vengono diagnosticati 20-25 casi pediatrici l'anno con un picco tra 5 e 10 anni di età, e la sopravvivenza media è di appena 9 -12 mesi. Lo studio, sostenuto dall'Associazione 'Il coraggio dei Bambini', ha coinvolto 25 pazienti ed è stato basato sullo studio delle caratteristiche genetiche del tumore di ogni paziente: porzioni di tumore ottenute tramite biopsia sono state analizzate alla ricerca di anomalie genetiche che potessero essere il bersaglio di farmaci già disponibili. Nei pazienti trattati con la terapia sperimentale (oltre a quella standard) la sopravvivenza media è passata da meno di 12 mesi dalla diagnosi a 24 mesi. Per questi tumori spiega Angela Mastronuzzi, responsabile della struttura di Neuro-Oncologia del Dipartimento Oncoematologia e Terapia Cellulare, "oggi non esiste una cura ma possono esprimere altre anomalie genetiche contro cui abbiamo delle armi. Consentire ai bambini malati di vivere più a lungo significa dare loro una chance in più per beneficiare di nuovi trattamenti via via disponibili".
