La possibilità di fare un vero e proprio 'taglia e incolla' del Dna grazie alla tecnica Crispr sta aprendo una serie di strade per la cura di diverse malattie, con ottimi risultati raggiunti ad esempio per le talassemie, e anche per i tumori sembra ora essere una via promettente. A dimostrarlo sono i dati, anche se ancora estremamente preliminari, di un test condotto su tre pazienti, in cui il metodo è stato usato per 'caricare' il sistema immunitario e renderlo più aggressivo contro due tipi di neoplasie, mieloma e sarcoma.
Autori dello studio sono i ricercatori dell'università della Pennsylvania, che lo presenteranno al prossimo meeting della American Society of Hematology. Due dei tre pazienti, spiega il New York Times, avevano un mieloma multiplo, un tumore del sangue, mentre l'altro un sarcoma, tutti in stadio avanzato.
I ricercatori hanno estratto le cellule T del sistema immunitario dai soggetti e le hanno trattate con il Crispr per 'spegnere' tre geni e rendere la risposta al tumore più aggressiva. Un'altra modifica del Dna, fatta invece in maniera tradizionale, ha indirizzato le cellule verso quelle tumorali.
Ai tre pazienti sono state poi infuse 100 milioni di queste cellule modificate, e il follow up più lungo è arrivato a sei mesi. "La buona notizia - spiega Edward Stadtmauer, l'autore principale - è che i pazienti sono ancora vivi. Finora la migliore risposta che abbiamo visto è che le malattie si sono stabilizzate. Le cellule si stanno comportando come speriamo, e non abbiamo visto effetti collaterali significativi. Questo è un primo passo molto importante, speriamo che sia l'inizio di una nuova generazione di cellule ingegnerizzate che possano aiutare in molte malattie e molti tumori differenti".
Il prossimo passo, spiega il ricercatore, è di aumentare il numero di partecipanti al test almeno a 18, con pazienti con sarcomi, mielomi o melanomi. Sono diverse le sperimentazioni in corso che coinvolgono la tecnica Crispr contro le malattie. Sui tumori ad esempio diversi gruppi cinesi sono già al lavoro, ma i risultati non sono ancora stati divulgati, mentre negli Usa è iniziato il reclutamento dei pazienti per un test su un tipo di linfoma. In Germania invece un anno fa è stata iniziata una sperimentazione che utilizza la tecnica per la cura della talassemia, una malattia ereditaria del sangue che porta a una carenza di emoglobina.
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