Dieci bambini, provenienti da
diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato
la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec
di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata
all'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli. La
terapia, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara
forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in
entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio,
circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata
con la collaborazione tra l'Università Vanvitelli, la Fondazione
Telethon e Children Hospital di Philadelphia.
Il successo dei trattamenti rende Napoli un punto di
riferimento nazionale per il trattamento di malattie rare della
retina e, sottolinea l'ateneo, mostra l'efficacia della
collaborazione tra pubblico e privato nel garantire a pazienti
che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura
l'accesso alle terapie più innovative. "I dieci pazienti
trattati - spiega Francesca Simonelli, professore Ordinario di
Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica
dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli -
oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I
risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo,
aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in
condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore
scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia
degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente.
Nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi
due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia
possiamo confermare un'assoluta stabilità dei risultati e un
buon profilo di sicurezza, dati che ci rendono fiduciosi che
quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo
periodo".
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