Un finanziamento di 280mila euro per
studiare un approccio terapeutico altamente innovativo contro
l'atassia episodica di tipo 2, rara malattia neuromuscolare, è
stato assegnato dalla Fondazione Telethon al progetto di ricerca
coordinato da Lorenzo Cingolani dell'Università di Trieste. In
particolare, in collaborazione con il gruppo di Federico Zara
dell'Istituto Gaslini di Genova, Cingolani e il suo team - si
legge in una nota di Telethon - lavoreranno alla messa a punto
nel modello animale e in cellule nervose derivate dai pazienti
di un approccio terapeutico basato sull'editing genetico con il
sistema CRISPR/Cas9: un metodo di correzione su cui si stanno
concentrando ricercatori di tutto il mondo e che consente di
tagliare in modo preciso il Dna e di apportarvi modifiche
puntuali direttamente sul proprio come un "correttore di bozze".
La patologia - spiega la nota - è caratterizzata da episodi di
atassia acuta, vertigine e nausea, con una durata variabile da
pochi minuti a diverse ore.
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