Risolvere in modo permanente due
delle mutazioni che causano la fibrosi cistica è possibile: il
rimedio arriva dall'editing genomico. Un gruppo di ricerca del
Dipartimento Cibio dell'Università di Trento ha infatti
dimostrato l'efficacia di Crispr-Cas, la forbice molecolare su
cui sta lavorando con successo negli ultimi anni, per risolvere
in modo permanente il problema alla base della malattia.
L'approccio adottato dal team dell'ateneo di Trento, guidato da
Anna Cereseto, apre nuove prospettive nella cura della malattia
genetica per la quale al momento non esiste cura definitiva. Il
gruppo di ricerca ha adattato il sistema Crispr-Cas, la forbice
molecolare che sta rivoluzionando il campo della biomedicina, in
modo da correggere in maniera definitiva almeno due tipi di
mutazione che causano la fibrosi cistica. La tecnica è chiamata
'SpliceFix' perché ottiene la riparazione del gene (fix) e
ripristina il corretto meccanismo di produzione della proteina
(splicing).
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