Anemia, ingrossamento dei linfonodi, piastrinopenia, stanchezza, sudorazioni notturne, perdita di peso involontaria sono i principali sintomi della leucemia linfatica cronica, la più frequente fra le leucemie negli adulti (30% di tutte le diagnosi) nel mondo occidentale. Ogni anno, in Italia, si stimano circa 3000 nuovi casi. È una neoplasia ematologica caratterizzata dall'accumulo anomalo di un particolare tipo di globuli bianchi, i linfociti B, nel sangue periferico, nel midollo osseo e negli organi linfatici (linfonodi e milza). Uno dei maggiori ostacoli al trattamento di questi pazienti, che in genere ricevono la diagnosi dopo i 70 anni e spesso presentano una o più comorbidità, è individuare opzioni terapeutiche efficaci e tollerate per la gestione a lungo termine di questa neoplasia ematologica. Difficoltà che oggi possono essere superate grazie all'approvazione della rimborsabilità della molecola acalabrutinib da parte dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) nella nuova formulazione in compresse, per pazienti con leucemia linfatica cronica sia di nuova diagnosi sia precedentemente trattati. La dose raccomandata è di 100 mg due volte al giorno.
La terapia mirata acalabrutinib, in capsule, è già stata approvata da Aifa nel 2021. Nella nuova formulazione in compresse, acalabrutinib presenta un volume ridotto del 50%, rendendo così più facile la deglutizione. Inoltre, può essere somministrato con agenti che riducono l'acidità gastrica, come gli inibitori della pompa protonica, senza comprometterne l'assorbimento, e può essere assunto con o senza cibo. In questo modo, diventa più semplice la gestione e l'adesione alla terapia, a vantaggio dei pazienti trattati. Sono state dimostrate con uno studio clinico la pari efficacia e sicurezza delle due formulazioni e, grazie a questa approvazione, un maggior numero di pazienti potrà beneficiare di acalabrutinib.
"A 6 anni con acalabrutinib il 78% dei pazienti non trattati in precedenza è vivo senza progressione di malattia rispetto al 17% con la chemio-immunoterapia. E nello studio di fase III Ascend, condotto su 310 pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, acalabrutinib ha ridotto il rischio di progressione della malattia o morte del 69% rispetto al braccio di controllo", spiega Gianluca Gaidano, Professore Ordinario di Malattie del Sangue al Dipartimento di Medicina traslazionale dell'Università del Piemonte Orientale e Direttore della Struttura Complessa a Direzione Universitaria di Ematologia dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara . La malattia, spiega, "ha un andamento clinico molto eterogeneo: la maggioranza dei pazienti non presenta sintomi, arriva alla diagnosi in seguito a controlli eseguiti per altri motivi e rimane stabile per molto tempo senza necessità di terapia. Possono trascorrere diversi anni prima della comparsa di sintomi evidenti. I trattamenti sono necessari quando i globuli bianchi tendono a crescere molto rapidamente o quando i valori di globuli rossi e piastrine scendono sotto i livelli di allerta. Anche linfonodi o milza molto grandi richiedono un intervento terapeutico".
"Altri aspetti da considerare, oltre alla sintomatologia, sono le conseguenze emotive, sociali e funzionali del convivere con una patologia cronica. Da qui il ruolo sempre più centrale della qualità di vita - afferma Rosalba Barbieri, Vice Presidente Ail (Associazione Italiana contro Leucemie Linfomi e Mieloma) -. Anche coloro che presentano sintomi e che, quindi, richiedono un trattamento oggi possono condurre una vita normale grazie alle terapie innovative, che devono essere effettuate nei centri specializzati di ematologia".
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