Anche per il mieloma multiplo nuove speranze sono riposte nella CAR-T (una terapia basata sulle cellule del sistema immunitario del paziente che vengono prelevate e ingegnerizzate per 'armarle' contro il tumore): in un primo studio clinico la terapia ha dimostrato di raggiungere una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%.
Si tratta dello studio di fase Ib/II CARTITUDE-1, che ha coinvolto 29 pazienti con mieloma multiplo (un tumore del sangue con esordio nel midollo osseo) che non ha risposto alle cure o si è ripresentato ('recidivante o refrattario') per valutare l'efficacia di una CAR-T mirata alla molecola BCMA delle cellule immunitarie di tipo B. I risultati preliminari dello studio sono stati presentati al Congresso Annuale dell'American Society of Hematology da Janssen, azienda farmaceutica di Johnson & Johnson. Sono stati coinvolti pazienti molto complessi, con recidive o resistenti a tutti i farmaci disponibili a oggi; in questi soggetti la terapia con CAR-T anti-BCMA ha consentito a 27 pazienti su 29 di essere liberi da progressione di malattia al monitoraggio a sei mesi.
Lo studio con la CAR T cell anti BCMA della Janssen ha mostrato dei risultati davvero molto promettenti", ha commentato Paolo Corradini, direttore della struttura di ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Università degli Studi di Milano e Presidente SIE. "Sebbene si tratti di una casistica limitata (29 pazienti della fase I) - ha aggiunto - i risultati in termini di risposte globali e risposte complete (69%) sono davvero molto alti e fanno sperare che questo tipo di risposta possa essere duraturo cambiando il trattamento nel mieloma multiplo ricaduto. L'attività di queste cellule CAR T è stata testata in una popolazione di mielomi molto sfavorevole perché avevano già fallito tutte le opzioni terapeutiche importanti".
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