Un nuovo farmaco biologico
somministrato a determinati pazienti con le tecniche della
medicina di precisione potrebbe dare nuova speranza nella
comprensione e nella cura del colangiocarcinoma intraepatico
(ICCA). E' l'esito di uno studio dei ricercatori dell'Istituto
Nazionale di Gastroenterologia Saverio de Bellis di Castellana
Grotte (Bari) su un tumore raro e altamente maligno, a prognosi
sfavorevole, orfano di una terapia medica efficace. L'unica
possibilità terapeutica oggi è rappresentata dalla chirurgia
limitata alla precocità della diagnosi, ma con una efficacia
tuttora insoddisfacente per le possibili recidive. Nuove
speranze derivano dall'approccio basato sulla medicina di
precisione che ha proposto l'impiego di nuovi farmaci biologici
diretti contro specifici bersagli (mutazione dei geni IDH1 e
FGFR2) utilizzabili nei pazienti con appropriate caratteristiche
molecolari. Lo studio dei ricercatori baresi è stato pubblicato
sulla rivista scientifica internazionale Journal Experimental
Clinical Cancer Research.
"Il nostro studio - spiega il direttore scientifico dell'Irccs
Gianluigi Giannelli - dimostra che la via del segnale NOTCH
stimola le cellule del CCA a esprimere sulla loro superficie il
recettore CD90. Inoltre, i pazienti con CCA intraepatico che
esprime CD90 hanno una prognosi peggiore. Tuttavia, proprio
questi sono i tumori che maggiormente traggono beneficio da una
terapia con Crenigacestat, un farmaco che blocca la via del
segnale NOTCH". Il farmaco è attualmente in fase di
sperimentazione clinica in diverse neoplasie solide e liquide e
l'Irccs di Castellaneta è l'unica sede in Puglia dove poter
eseguire sperimentazioni cliniche di fase 1.
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