Una ricerca dell'Università di
Torino, pubblicata sulla prestigiosa rivista americana
Proceedings of the National Academy of Sciences (Pnas),
dimostra come una piccola molecola sintetica chiamata MR-409,
sia capace di rallentare la progressione della Sma, l'Atrofia
Muscolare Spinale.
La Sma è una malattia neuromuscolare rara dell'infanzia,
caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose
che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai
muscoli, controllandone il movimento. La Sma, che ha
un'incidenza di circa 1 su 10.000 nati vivi, provoca debolezza,
atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È
causata da mutazioni del "gene per la sopravvivenza del
motoneurone" e conseguente carenza della proteina Smn (Survival
Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale
funzionamento dei motoneuroni. Fino a poco tempo fa, il
trattamento della Sna era esclusivamente sintomatico,
finalizzato a migliorare la qualità di vita dei pazienti. Oggi,
invece, sono stati approvati nuovi farmaci in grado di
incrementare la produzione di proteina Smn funzionale, ma non
sono ancora considerati come cura definitiva per la Sma
I ricercatori hanno evidenziato come MR-409 - prodotta a
Miami nel laboratorio del professore Andrew Viktor Schally,
Premio Nobel per la Medicina e co-autore del lavoro - sia in
grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l'atrofia
muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni
neuromuscolari in un modello sperimentale di Sma. Inoltre,
MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce
l'infiammazione nel midollo spinale. Questi risultati
suggeriscono che MR-409 possa rappresentare un potenziale
farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della
Sma.
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