Contro il glioblastoma multiforme, il
più comune e aggressivo tra i tumori maligni del cervello, con
40.000 nuovi casi all'anno nel mondo e un'aspettativa di vita
alla diagnosi di 14,5 mesi, non sono stati identificati nuovi
farmaci efficaci negli ultimi 4 decenni. La proteina
morfogenetica ossea ricombinante umana 4 (hrBMP4), dimostratasi
in grado di agire sulle cellule staminali tumorali del cervello,
bloccandone la crescita, potrebbe inaugurare ora un nuovo
approccio terapeutico. L'obiettivo è focalizzarsi solo sulle
cellule staminali carcinogeniche, per farle diventare mature e
differenziate, rendendole incapaci di moltiplicarsi e sostenere
la crescita del tumore. La terapia, detta di
pro-differenziamento, ha superato lo studio di fase 1,
dimostrando di essere sicura e ben tollerata in pazienti con
glioblastoma recidivante (con aspettativa di vita media di 5
mesi). La proteina ha inoltre iniziato a dare prova di efficacia
nel bloccare, e in alcuni casi eliminare, la neoplasia. Il
trial, pubblicato su Molecular Cancer è stato sostenuto con
oltre 14 milioni da StemGen SpA, biotech italiana nata
all'interno dell'Università di Milano-Bicocca. La ricerca è
stata coordinata da Angelo Vescovi, professore associato presso
il Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze della Bicocca. Lo
studio multicentrico internazionale di oltre 3 anni ha valutato
in 15 pazienti con glioblastoma recidivante la somministrazione
della proteina hrBMP4 all'interno e nei pressi della massa
tumorale, tramite una tecnica di lenta infusione cerebrale, con
un dosaggio crescente del farmaco. I risultati hanno mostrato
l'assenza di seri effetti collaterali, una tollerabilità
definita eccellente e una promettente evidenza di efficacia. Il
20% ha risposto alla terapia: in 2 pazienti la lesione è
completamente scomparsa, in assenza di altri trattamenti, e un
terzo, con risposta parziale, è sopravvissuto fino a 27 mesi.
Nei "non-responder", la recidiva si è manifestata quasi solo
nelle aree cerebrali non irrorate da hrBMP4. "Negli studi di
fase 2, che partiranno non appena avremo i fondi- spiega
Vescovi, da alcuni mesi presidente del Comitato Nazionale per la
Bioetica-arruoleremo circa 250 pazienti sia con recidiva sia di
nuova diagnosi".
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