Bene i primi risultati di uno studio
clinico di fase 1 contro la leucemia linfoblastica acuta tipo B:
la somministrazione di linfociti T geneticamente modificati
(cellule Carcik-CD19) per aggredire le cellule malate porta alla
remissione completa di malattia in oltre il 60% dei casi. Il
trial è stato condotto dalla Fondazione Tettamanti di Monza e
dall'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo su 27 pazienti (23
adulti e 4 bambini) e i risultati sono stati presentati a Milano
a 'Bioskills, terapie avanzate: ricerca, innovazione e risultati
clinici', convegno organizzato dalla Fondazione.
Le cellule Carcik rappresentano un'evoluzione della terapia
Car-T standard in cui si prelevano i linfociti dal paziente
stesso. Invece le cellule Carcik sono ricavate dal sangue di un
donatore sano con un processo semplice, low cost e meno
invasivo, usando, peraltro, trasposoni (sequenze di Dna che
naturalmente possono spostarsi nel genoma) al posto dei vettori
virali per la modifica genetica sulle cellule. La Fondazione ha
sviluppato, insieme all'Ospedale di Bergamo, una piattaforma per
la produzione delle Carcik attualmente in uso per diverse
malattie onco-ematologiche recidivanti o refrattarie alle cure.
"La produzione non-virale ha costi che sono stimati di almeno
dieci volte inferiori a quelli virali e offre una maggiore
disponibilità di cellule terapeutiche in quanto si possono
ottenere da un donatore anche solo parzialmente compatibile (per
esempio da un familiare o dalle cellule del sangue cordonale)",
spiega Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione e
dell'Ircss San Gerardo dei Tintori di Monza.
La sperimentazione delle Car-cik è stata caratterizzata da un
profilo di tossicità molto contenuto sia in termini di sindrome
da rilascio di citochine (Crs) sia di neurotossicità, come nel
caso di Car-T, spiega Federico Lussana dell'ospedale di Bergamo
e dell'Università degli Studi di Milano. Soprattutto, nessun
paziente ha riportato problemi legati al fatto che le cellule
sono da un donatore sano.
Dopo il trattamento 18 pazienti su 27 (66,7%) hanno avuto la
remissione completa di malattia. Le cellule infuse si sono
espanse rapidamente e sono rimaste misurabili nel sangue
periferico per molti mesi indicando che le cellule Carcik
possono esercitare un controllo della malattia prolungato nel
tempo.
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