Alla vigilia della giornata mondiale delle malattie rare, la Fondazione Telethon annuncia l'impegno affinchè la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara del sistema immunitario, possa essere presto disponibile. Questa è la seconda tappa di un percorso tracciato da Telethon per evitare che terapie geniche, potenzialmente in grado di cambiare la storia naturale di malattie molto gravi, siano indisponibili ai pazienti. Già lo scorso settembre la Fondazione aveva annunciato di essersi assunta la responsabilità di produrre e distribuire la terapia genica per un'altra rara immunodeficienza, l'ADA-SCID, che nonostante la conferma della sua efficacia e sicurezza rischiava di non essere più disponibile.
Ora è la volta della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce quasi esclusivamente i maschi e si manifesta fin dalla prima infanzia con infezioni ricorrenti e recidivanti, sanguinamenti, eczema, aumento del rischio di sviluppare malattie autoimmuni e linfomi. Anche questa terapia è nata nei laboratori dell'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano e successivamente è stata oggetto di una partnership industriale. Nel 2022 l'azienda farmaceutica che l'aveva in licenza ha annunciato il proprio disinvestimento nel campo delle immunodeficienze, prima della richiesta dell'autorizzazione all'immissione in commercio all'Ema, Agenzia europea del Farmaco.
Fondazione Telethon ha quindi ottenuto la restituzione della licenza e si è lanciata nella sfida di ottenere l'approvazione di questa terapia da parte degli enti regolatori. Ema ha selezionato Telethon e il programma di sviluppo di questa terapia per il suo progetto pilota di accelerazione, che supporta realtà accademiche e organizzazioni non profit nello sviluppo di terapie avanzate. La Fondazione sarà affiancata attraverso un rigoroso processo di consulenza regolatoria e di verifiche pre-autorizzazione nella richiesta di immissione in commercio in Europa. "Dopo la decisione presa per la terapia genica per l'ADA-SCID- spiega Francesca Pasinelli, consigliere delegato di Fondazione Telethon - vogliamo garantire la disponibilità di un altro trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato".
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