Approvato in Italia il primo farmaco per il trattamento dei tumori chiamati neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici con una rara malattia genetica, la neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) di età pari o superiore a tre anni, dopo l'approvazione condizionata nell'Unione Europea (Ue), avvenuta nel giugno 2021.
Selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili nei bambini, riducendo il dolore e migliorando la qualità della vita. La Nf1 è una condizione genetica debilitante che in tutto il mondo riguarda una persona su 3.000 e che in Italia si stima colpisca circa 20.000 persone. In una percentuale tra il 30 e il 50% dei pazienti, si sviluppano tumori sulle guaine nervose (neurofibromi plessiformi) causa di problemi quali deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.
L'approvazione di Selumetinib da parte di Aifa si basa sui risultati positivi dello studio Sprint Stratum 1 di Fase II, finanziato dal Programma di Valutazione della Terapia del Cancro (Ctep) del National Cancer Institute (Nci). "Da oggi anche in Italia tutti i pazienti pediatrici con neurofibromatosi plessiforme sintomatica non operabile possono avere accesso a selumetinib e quindi potenzialmente beneficiare di questo trattamento, che può avere un impatto positivo sulla qualità della vita, in particolare con una duratura riduzione del dolore", dichiara Maria Cristina Diana, dell'IRCCS Istituto G.Gaslini, Genova.
"Selumetinib mostra anche miglioramenti in termini di forza muscolare e di mobilità articolare e, più in generale, sui sintomi correlati al tumore", aggiunge Antonella Cacchione, dell'Irccs Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma. "La nostra esperienza nella pratica clinica conferma questi dati e riteniamo che anche la riduzione del tempo di ospedalizzazione grazie a questa terapia sia un parametro importante da considerare".
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