E' una malattia autoimmune che
colpisce il tessuto connettivo, causando indurimento e
restringimento della pelle e degli organi interni. I sintomi,
tra cui il fenomeno di Raynaud e la rigidità cutanea, affliggono
circa 30.000 persone in Italia, principalmente donne in età
fertile. Si tratta della sclerosi sistemica, nota anche come
sclerodermia, contro la quale sarebbe efficace una nuova terapia
cellulare con le Car-T. "Le Car-T (Chimeric Antigen Receptor T
cell) - si legge in una nota di Gianluca Moroncini e Marco
Matucci Cerinic, membri del Comitato scientifico di Gils, Gruppo
italiano per la lotta alla sclerodermia - sono linfociti T
prelevati dal sangue di un paziente ed ingegnerizzati in
laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche
cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso
paziente. Ad oggi questa strategia terapeutica è approvata per
il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma in cui il
bersaglio da eliminare è costituito dai linfociti B tumorali".
Un recente studio pubblicato a febbraio sul New England Journal
of Medicine suggerisce che questa terapia potrebbe essere utile
nel trattamento di malattie autoimmunitarie, inclusa la
sclerodermia. La sclerosi sistemica (o sclerodermia), della
quale il 29 giugno si celebra la Giornata mondiale, è infatti
una malattia nella quale il sistema immunitario attacca la pelle
e gli organi interni, e la presenza di linfociti B
"autoreattivi" che producono "autoanticorpi" è centrale
nell'insorgenza e nella progressione della patologia". Nello
studio, condotto su 15 pazienti, di cui 4 con sclerosi
sistemica, i ricercatori hanno osservato una riduzione dei
sintomi/segni e dei biomarcatori di malattia con una singola
infusione di cellule CAR-T dirette contro i linfociti B, con un
follow-up di un anno. Per confermare l'efficacia e la sicurezza
della terapia con cellule CAR-T, "e passare dalla speranza alla
certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme
più gravi di sclerosi sistemica - concludono i due ricercatori -
sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale
che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie
al sostegno di Gils".
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