L'aspettativa di vita delle persone affette da leucemia mieloide cronica è radicalmente cambiata nel corso degli ultimi venti anni grazie all'arrivo di farmaci mirati, ma ancora questi pazienti vanno spesso incontro a effetti secondari delle terapie necessarie a mantenere sotto controllo la malattia. Effetti che si ripercuotono negativamente su diversi organi, ma soprattutto sul sistema cardiovascolare. Una minor tossicità per il cuore è invece stata dimostrata da asciminib, la nuova molecola approvata dalla Commissione Europea per pazienti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica, già trattati con almeno altri due farmaci. "Fino a qualche decennio fa la Leucemia mieloide cronica - spiega Massimo Breccia, dirigente medico responsabile della Uos Day Hospital di Ematologia del Policlinico Umberto I di Roma - era una malattia inguaribile e poteva essere curata solo con trapianto di midollo, mentre in questo momento stiamo portando avanti addirittura una strategia di sospensione delle terapie per i pazienti che rispondono bene. Questo è possibile grazie agli inibitori delle tirosin chinasi, farmaci non chemioterapici che, essendo targhettizzati sulla malattia, sono molto specifici e hanno permesso di aumentare molto la sopravvivenza". Un importante studio su registri di popolazione in Svezia ha dimostrato, infatti, che l'attuale aspettativa di vita delle persone con leucemia mieloide cronica in terapia è ormai identica a quelle della popolazione generale. "Tuttavia - prosegue Breccia - rimane importante la mortalità per comorbidità collegate alle terapie: i pazienti in cura con i farmaci oggi a disposizione possono avere eventi collaterali a breve termine gestibili ma, dopo alcuni anni, possono andare incontro a cosiddetti effetti off target, di natura prevalentemente cardiovascolare, come eventi trombotici, pleuro-polmonari o riattivazione di disturbi autoimmunitari, che limitano molto la qualità di vita. Noi clinici dobbiamo cercare di selezionare il farmaco migliore per i pazienti, tenendo in considerazione le sue caratteristiche e altre eventuali terapie in corso. Per questo è importante avere a disposizione un farmaco estremamente selettivo sul target della malattia, che permette di non avere effetti collaterali a lungo termine di questa portata, come ha dimostrato essere asciminib". L'approvazione, in Europa, della nuova molecola si basa su uno studio di Fase 3 che l'ha messo a confronto rispetto a un altro inibitore delle tirosin chinasi utilizzato oggi in seconda e terza linea. "I risultati hanno mostrato che il doppio dei pazienti hanno una risposta molecolare rispetto al farmaco comparato; gli effetti collaterali più comuni sono stati fatigue e cefalea, in circa il 10% dei pazienti trattati si è evidenziata ipertensione. Ma, poiché il nuovo farmaco ha un meccanismo di azione ancora più mirato, non sono stati evidenziati eventi cardiovascolari importanti, che sono invece più frequenti con i farmaci di seconda e terza generazione - conclude - . Questo significa che i dati evidenziano al momento una bassa tossicità per il cuore".
In collaborazione con:
Novartis