La leucemia mieloide cronica è un tumore del sangue che ha un comportamento apparentemente tranquillo ma, se non è curata in maniera adeguata, può trasformarsi e diventare molto difficile da curare. L'età media dei pazienti è di circa 60 anni e in Europa si stimano circa 7.000-9000 casi l'anno, di cui circa 600-800 nuovi casi in Italia. "E' una malattia rara, che colpisce una o due persone ogni 100.000 abitanti all'anno, ma che sta diventando sempre più frequente nei nostri ambulatori, perché i pazienti oggi vengono curati molto efficacemente e quindi vivono più a lungo. Non sono molti i nuovi casi, ma sono molte le persone che possono conviverci per decenni", spiega Fausto Castagnetti, professore associato presso l'Università di Bologna. Inizialmente c'erano pochi farmaci utilizzabili, ma dal 2003 sono state autorizzate in Italia terapie efficaci, i cosiddetti inibitori delle tirosin chinasi. "La malattia ha una sorta di interruttore, una proteina all'interno delle cellule leucemiche che le accende e le rende difficili da controllare. Gli inibitori delle tirosin chinasi bloccano specificamente questo 'interruttore' e 'spengono' le cellule leucemiche, impedendone la replicazione", precisa. Grazie a queste terapie, i pazienti oggi quasi sempre conducono una vita normale, riescono a portare avanti la loro attività lavorativa e a fare progetti di vita. "Il punto è - sottolinea Castagnetti - che solo il 60% dei pazienti che viene trattato riesce a portare avanti la terapia iniziale senza necessità di modifiche. Circa il 20%deve cambiarla perché non tollera il farmaco, mentre un altro 20% deve cambiarla perché ha una risposta non adeguata e quindi ha un alto rischio di progressione della malattia". Lo sviluppo di una nuova molecola, asciminib, recentemente approvata in Europa, è importante perché ha un meccanismo di azione diverso rispetto a quelli fino adesso autorizzati: "colpisce in modo ancora più selettivo l'interruttore responsabile della leucemia. Questo significa che colpisce meno altre cellule del corpo e quindi la terapia risulta meno tossica rispetto a quelle finora disponibili. Infatti è stato generalmente tollerato bene nello studio che ha portato all'approvazione. Soprattutto non è stato associato a tossicità di natura cardiovascolare che, pur se non frequente, è uno dei problemi principali nei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in trattamento con inibitori delle tirosin chinasi". Il nuovo farmaco è già stato approvato in Stati Uniti, Giappone, Svizzera, Regno Unito e in Europa per pazienti che hanno già manifestato intolleranza o resistenza ad almeno altri due farmaci. "L'approvazione da parte dell'Agenzia Europea dei medicinali (Ema) - conclude - apre la possibilità all'uso nei Paesi membri dell'Unione Europea ma, per averlo disponibile in Italia è necessaria l'approvazione da parte delle autorità regolatorie nazionali. Speriamo questo avvenga già nel corso del prossimo anno".
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Novartis