Febbre, profonda stanchezza e debolezza, sudorazione notturna, forte prurito, dolori alle ossa e dimagrimento. Sono i alcuni sintomi della mielofibrosi, tumore raro del sangue, malattia cronica del midollo osseo con un'incidenza che si aggira tra 500 e 700 nuovi casi in Italia ogni anno. Finora, le terapie a disposizione erano limitate, senza reali passi avanti nell'ultimo decennio. L'Agenzia del Farmaco (Aifa) ha approvato però ora la rimborsabilità di fedratinib, terapia mirata sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera efficace la splenomegalia, l'ingrossamento della milza, manifestazione clinica caratteristica della mielofibrosi, e i sintomi debilitanti correlati alla malattia, migliorando la qualità di vita dei pazienti.
Alle nuove opportunità nel trattamento è dedicata una conferenza stampa di Celgene, parte di Bristol Myers Squibb.
"La mielofibrosi appartiene al gruppo delle malattie mieloproliferative croniche, che comprendono anche policitemia vera e trombocitemia essenziale - afferma Alessandro Maria Vannucchi, Ordinario di Ematologia all'Università di Firenze -.Nella maggior parte dei casi colpisce persone fra i 60 e i 70 anni. La splenomegalia si verifica in quasi tutti i pazienti ed è responsabile di una serie di disturbi, soprattutto gastrointestinali". Il trapianto di cellule staminali è ad oggi l'unico approccio curativo, ma solo solo il 5-10% dei pazienti è candidabile e la mortalità a 5 anni è compresa fra il 10 e il 60%. "La causa della mielofibrosi -aggiunge Francesco Passamonti, Ordinario di Ematologia all'Università dell'Insubria - non è chiara, ma più della metà dei pazienti presenta una mutazione del gene responsabile della sintesi di una particolare proteina, detta JAK2. Negli ultimi anni è cambiata la gestione della malattia, grazie a terapie mirate che hanno come bersaglio proprio le proteine della famiglia JAK2. Dopo un periodo fra 3 e 5 anni, sappiamo però che circa la metà dei pazienti trattati con la terapia standard, ruxolitinib, un inibitore di JAK, perde la risposta al farmaco".Da qui l'importanza dell'approvazione della rimborsabilità di fedratinib da parte di Aifa.
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