Dai virus modificati sono possibili
nuove cure per le malattie mitocondriali, gravi malattie
genetiche che a oggi non hanno una cura e si manifestano
interessando organi e tessuti, con insorgenza variabile sia per
il modo che per l'età dei pazienti colpiti. Un team di
ricercatori dell'Università di Padova, coordinato dai docenti
Carlo Viscomi e Massimo Zeviani, direttori del laboratorio di
Medicina Mitocondriale, ha recentemente pubblicato su «Brain»
uno studio che individua un possibile nuovo approccio nella
ricerca di una cura. "La catena respiratoria delle cellule -
spiega Viscomi - è costituita da proteine di grandi dimensioni
che permettono alla cellula di respirare. Uno di questi,
chiamato 'complesso I' include, tra le circa 45 che lo
compongono, la proteina codificata dal gene Ndufs4, le cui
mutazioni sono responsabili di una grave encefalomiopatia detta
'sindrome di Leigh'". La ricerca è stata svolta utilizzando dei
topi (modelli murini) mancanti del gene Ndufs4, in cui è stata
iniettata la forma originale (quindi non mutata) del gene
attraverso virus modificati in modo da impedirne la
replicazione, tecnicamente chiamati "vettori virali
adeno-associati" (Aav). I ricercatori hanno quindi sviluppato un
virus Aav in grado di ri-esprimere il gene umano Ndufs4 e lo
hanno introdotto nei topi mutanti alla nascita murini: 4 su 5
sono sopravvissuti oltre i 6 mesi, rispetto alle 6 settimane di
vita di quelli non trattati. I topi trattati con Aav hanno
manifestato un minore deficit neurologico di tipo motorio, e
minori deficit biochimici rispetto al progressivo decadimento
evidente nei topolini non trattati. Per Zeviani "i nostri studi
costituiscono un possibile nuovo e promettente approccio nella
ricerca terapeutica delle malattie mitocondriali, che sono una
delle più importanti famiglie di malattie genetiche per le quali
a oggi non esistono cure". Lo studio è il risultato di un
progetto svolto grazie al supporto e alla collaborazione dei
ricercatori dell'Università di Padova con Telethon, Associazione
Luigi Comini Onlus e Foundation NRJ pour les Neurosciences.
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