L'Università di Trento ha ottenuto
un investimento per lo sviluppo di una piattaforma innovativa
dedicata al trattamento di una vasta famiglia di malattie rare.
L'investimento arriva da Extend, il polo nazionale di
trasferimento tecnologico dedicato al biopharma nato su
iniziativa di Cdp Venture Capital in collaborazione con Evotec e
con Angelini Ventures.
Questo progetto - informa l'Università di Trento in una nota
- rappresenta un passo importante nell'ambito delle terapie
avanzate, con l'obiettivo di fornire nuove soluzioni
terapeutiche per condizioni patologiche che attualmente hanno
poche o nessuna opzione di cura disponibile. La ricerca è
condotta da Alessandro Quattrone, professore al Dipartimento di
Biologia cellulare, computazionale e integrata (Cibio)
dell'Università di Trento, con il suo gruppo di cui fanno parte
Maria Corinna Diener, Samuele Sanniti e Alberto Raoss.
"Negli ultimi cinque anni abbiamo lavorato per aggirare una
delle principali limitazioni dell'editing genico: la necessità
di sviluppare strategie terapeutiche su misura per le mutazioni
specifiche di ogni malattia. Il nostro approccio innovativo
sfrutta un principio universale per aumentare la fabbricazione
cellulare di proteine, offrendo una potenziale soluzione per
oltre 400 malattie rare causate appunto da insufficienza
proteica. Insieme a giovani di talento del mio gruppo, siamo ora
pronti a sfruttare tutto il potenziale di questa strategia. Il
modello Extend fornisce la piattaforma perfetta per dare vita a
questa visione", dichiara Quattrone.
Il progetto si chiama Kozaks, acronimo di "Kinetic
Optimization of Zygosity by Altered Kozak Sequence"
("Ottimizzazione cinetica della zigosità mediante sequenza di
Kozak alterata"), ma anche un nome evocativo che riporta alla
biochimica Marilyn Kozak, nota per aver scoperto oltre 40 anni
fa proprio la sequenza genetica che regola una produzione
efficiente di proteine.
Il progetto non è all'anno zero. "Siamo già usciti con un
articolo scientifico, realizzato con l'essenziale contributo di
una nostra brava dottoranda, ora altrove (Chiara Ambrosini), e
abbiamo depositato un brevetto, ma questo finanziamento ci
permette di passare dalla fase preclinica al progetto
industriale", conclude Quattrone.
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