Sarà presentato in Senato, il primo trattamento in Europa di editing genomico su un ragazzo ventenne affetto da anemia falciforme compiuto presso l'ospedale di Perugia.
Aprirà l'incontro il senatore Francesco Zaffini, presidente della decima Commissione "Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale". Interverranno poi il direttore tecnico scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, il presidente di Fiaso, Giovanni Migliore, il direttore generale dell'Azienda ospedaliera di Perugia, Giuseppe De Filippis, e professionisti sanitari che hanno in cura il paziente: Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno infantile e di oncoematologia pediatrica, e Francesco Arcioni responsabile del progetto di terapia genica.
Un "importante risultato" per l'Azienda ospedaliera di Perugia - si legge in un suo comunicato - "che si posiziona prima in Italia, con il programma accreditato di terapie innovative ed avanzate per le malattie genetiche del sangue, e tra i primi centri in Europa, per aver somministrato la prima terapia di editing genomico su un ventenne affetto da anemia falciforme, malformazione genetica ereditaria dell'emoglobina caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce, per la quale, attualmente, l'unica terapia approvata per la cura è il trapianto di midollo osseo". Un percorso terapeutico definito "altamente innovativo" che è stato possibile attuare dopo l'ottenimento da parte dell'Azienda ospedaliera di Perugia delle certificazioni necessarie per divenire ufficialmente centro accreditato per la somministrazione di terapia genica su pazienti. Per questo trattamento è stato infatti necessario ottenere una speciale autorizzazione dall'Agenzia italiana del farmaco, che ha concesso la somministrazione ad una selezione di pazienti (quattro in Italia), tra i quali anche il giovane ventenne umbro, e prima ancora dall'Agenzia europea per i medicinali, che ha dato il via libera dopo una "promettente" fase di sperimentazione, di cui uno dei centri capofila era l'ospedale Bambino di Gesù di Roma.
L'ospedale perugino spiega che il trattamento "è estremamente costoso, perché al momento il farmaco non è commercializzato in Italia e in Europa ma Aifa, considerato che non esiste una alternativa terapeutica valida, ne ha autorizzato l'erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, e si è impegnata a rimborsare l'intera spesa sostenuta dall'Azienda ospedaliera".
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