Via libera in Italia alla prima e unica terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo. L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un tumore del sangue raro e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell'antigene CD123. Si tratta della prima e unica terapia specifica per questa patologia, frutto della ricerca e sviluppo di Menarini Stemline.
L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l'approvazione a livello europeo.
"Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi - afferma Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario dell'Istituto di Ematologia 'L. A.
Seràgnoli', IRCCS S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna -. La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie e i risultati ottenuti non si traducono in vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi regimi chemioterapici sono inoltre associati a gravi tossicità". Tagraxofusp è invece una terapia mirata, 'first-in-class', che agisce in maniera selettiva contro l'antigene CD123. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% e la remissione di malattia è stata del 57%. Il 51% dei pazienti in remissione è stato poi sottoposto con successo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Tagraxofusp "è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può poi essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così le probabilità di guarigione. L'unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato è proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti possono sottoporvisi - spiega Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari dell'IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova -. Tagraxofusp può aumentare il numero di pazienti che ottengono la remissione senza sottoporli alla tossicità della chemioterapia intensiva e che, quindi, sono candidabili al trapianto".
La malattia, che di solito si presenta all'esordio con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti, nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica.
Ha un'incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo recentemente questa neoplasia ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all'interno delle neoplasie mieloidi aggressive.
Nell'agosto 2019, l'azienda produttrice ha avviato in Europa un Expanded Access Program (EAP) per garantire ai pazienti l'accesso a tagraxofusp prima della sua approvazione da parte dell'Ema e, nel contempo, raccogliere dati sulla sua efficacia e sicurezza nella pratica clinica quotidiana. "Il farmaco - continua Angelucci - ha mostrato anche nella 'real life' un favorevole profilo rischio-beneficio, con un'efficacia che appare addirittura superiore a quella riportata nel trial registrativo. I risultati preliminari dello studio retrospettivo europeo 'Expanded Access Program (EAP)', al quale ha partecipato anche l'Italia, sono stati presentati lo scorso dicembre al congresso della Società Americana di Ematologia. Sono stati riportati i risultati di un'analisi preliminare dei dati di 22 pazienti trattati con tagraxofusp di cui 15 in prima linea. In questi, la risposta complessiva è stata dell'87% e il tasso di remissione completa del 67%. Il 50% è stato sottoposto al trapianto di cellule staminali. Sono dati estremamente soddisfacenti, vista l'aggressività della patologia". .
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